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全球首款基于合成生物学技术的基因治疗创新药获得美国FDA临床试验许可!
时间:2020-12-02 22:16来源:未知 作者:admin 点击:
生命园孵化器入驻企业北京合生基因科技有限公司(以下简称合生基因)是中国首家致力于合成生物技术在生物医药领域应用的高新技术公司。2020年11月27日,合生基因宣布其基于国内
      生命园孵化器入驻企业北京合生基因科技有限公司(以下简称合生基因)是中国首家致力于合成生物技术在生物医药领域应用的高新技术公司。2020年11月27日,合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品SynOV1.1获得美国FDA临床试验许可,用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白(AFP)阳性实体瘤,并计划近期在美国Memorial Sloan Kettering癌症中心开展一/二a期临床研究。
 
关于SynOV1.1
      甲胎蛋白(AFP)是一种糖蛋白,它属于白蛋白家族。甲胎蛋白与肝癌、胃癌等多种肿瘤的发生发展密切相关,目前已作为多种肿瘤的生物标记物,特别是用于原发性肝细胞癌的诊断及疗效监测。
      中国是肝癌大国,2018年全球癌症报告的数据显示,中国肝癌发病人数占全球病例的46.7%。由于早期肝癌无明显症状,大部分肝癌患者在首次确诊时就已处于中晚期阶段,且预后效果不佳,5年生存率仅为12.1%。
      在过去3年中,国内外已有8种药物获批用于治疗晚期肝细胞癌,包括仑伐替尼、“A+T”组合一线治疗、O药、K药、卡瑞利珠单抗、卡博替尼、雷莫芦单抗,以及纳武利尤单抗联合伊匹木单抗二线治疗。毫无疑问,晚期肝癌系统治疗将迎来靶向治疗、免疫检查点抑制剂和各种药物联合治疗共存的黄金时代。尽管近年肝癌治疗突飞猛进,但是还是有大批病人对现有疗法无反应或者反应率低,他们正期待着更加安全、有效的创新免疫疗法能填补这一未被满足的临床需求。
      早在上个世纪,人们就已经发现了某些病毒对肿瘤的治疗作用。进入上个世纪九十年代,分子生物学的技术使得人们可以改造和重组病毒基因组。通过给溶瘤病毒基因组中加入编码免疫调节因的基因(如 GM-CSF),使病毒感染癌细胞后不仅能杀死癌细胞,还能激活免疫系统,诱导全身系统的抗肿瘤免疫反应杀伤肿瘤。因此经过基因改造的溶瘤病毒逐渐成为肿瘤免疫治疗的一个潜在重要组成方向。
      合生基因一直致力于利用合成生物技术开发用以解决包括癌症、遗传疾病在内人类重大疾病的治疗药物和治疗方法。来自合生基因的科学家基于合成生物技术设计并开发了能够精准识别肿瘤和提高杀伤效果的基因线路,并将该基因线路插入到腺病毒载体中,形成了一种能够精准识别肿瘤,改善免疫环境,有效提高肿瘤杀伤能力的新型溶瘤病毒基因治疗药物平台SynOV系统。
      临床前研究显示,合生基因基于SynOV系统开发的第一款产品SynOV1.1,相比于已经上市的肝癌 I 线治疗药物和其他溶瘤病毒治疗产品,具有显著的治疗效果和安全性提升,使其未来具有极强的临床应用价值。合生基因表示,该产品已于近期获得美国FDA临床试验许可,同时在中国的临床试验申请正在进行中。此外,基于SynOV系统开发的靶向胃癌、胰腺癌新药也在临床前研发阶段。
      2019年,陈彬博士加入合生基因并担任首席执行官。陈彬博士拥有十多年跨国企业的创新药物研发及管理经验,曾在德国拜尔、美国强生、美国安进公司等国际知名药企任职,指导和参与30多个创新药的研究和临床开发工作,并有4个产品现已上市。陈彬博士表示,SynOV1.1能成功获得FDA的临床试验许可具有划时代的意义,因为这将是全球第一次将经过合成生物学技术优化、改造的免疫疗法用于治疗中晚期肿瘤病人,更让我们自豪的是,SynOV1.1从实验室的研究积累,到技术平台的逐步成熟,到合规化生产以及所有临床前开发都是由我们本土的团队完成,这里除了要感谢合生基因团队的精诚合作,也要感谢我们合作伙伴(清华大学,昭衍,白橡树,源兴等)的大力支持。我们期待即将开展的无缝连接 I/IIa 期临床试验能同时显示SynOV1.1的安全性、有效性以及与现有免疫疗法的协同作用,我们努力的目标是将这一拥有巨大临床潜力的创新药尽早地带给广大患者。
 
 
关于合生基因
      合生基因作为中国首家致力于合成生物技术在生物医药领域应用的高新技术企业,于2014年成立于中关村生命科学园。
      首席科学家谢震博士,现为清华大学自动化系、清华北京信息科学与技术国家研究中心副教授,清华大学合成与系统生物学中心执委,中国生物技术协会合成生物技术分会主任委员。谢震博士自 2006 年起,分别在哈佛大学、麻省理工学院、清华大学从事医药合成生物学研究,是国内医药合成生物技术的主要研究人员之一。
      在谢震博士和陈彬博士的带领下,合生基因致力于利用合成生物技术面向癌症、遗传病、传染病的创新药物和治疗方法,构建基于合成生物技术的生物医药新生态,期待利用合成生物技术帮助设计新型基因、免疫细胞和RNA核酸药物,提高研发成功率、有效性和安全性。值得关注的是,合生基因也在加码布局以合成生物技术为基础的下一代生物药物智能制造平台开发。
 
医药合成生物技术展望
      合成生物学作为“建”物致知、“建”物致用的新兴交叉学科,汇聚了生命、信息、工程等科学与技术,设计构建新的生物元件、装置和系统,利用这些新的生物组件和体系,改造已有的天然生物系统或从头设计新的生命体系,用于发展颠覆性生物技术,帮助解决科学研究和人类生产生活面临的关键问题。国家《“十三五”生物技术创新专项规划》,将合成生物技术列为“构建具有国际竞争力的现代产业技术体系”,把合成生物技术列为“发展引领产业变革的颠覆性技术”之一。
      2020年10月,全球知名咨询公司安永发布的《2020年及以后的大趋势》中,将合成生物技术与科技经济冷战、行为经济、未来思维等并列为未来发展的大趋势之一。报告对合成生物技术发展进行了详细分析后提出:“依靠软件工程,并借助大数据和人工智能,生物合成已成为DNA 创新的平台。这种大规模读取和重写生命密码的能力将对不同行业产生深远的影响。”
      与此同时,全球合成生物技术产业正在蓬勃发展,根据全球知名风险投资分析公司 CB Insights 分析数据显示, 2019 年全球合成生物技术市场规模达 53 亿美元,预计到 2024 年达到 189 亿美元,合成生物技术市场规模的年复合增长率(CAGR)将达到28.8%。其中,相比于食品、农业和化工产品,医药相关的合成生物技术公司在获得最多融资的公司中占多数,成为合成生物技术应用的最主要方向之一。
      2020年,新冠病毒疫情席卷全球,给全球公关卫生领域带来巨大挑战,但同时也为医药合成生物技术发展带来重大机遇。美国知名合成生物技术公司Moderna近日宣布,其基于合成修饰技术的mRNA新冠候选疫苗mRNA-1273在3期临床试验COVE的首次中期分析中达到主要疗效终点。由美国国立卫生研究院(NIH)任命的独立数据安全监测委员会(DSMB)告知Moderna,mRNA-1273在保护出现症状的COVID-19疾病方面有效性为94.5%。
      医药合成生物技术作为合成生物技术发展的重要领域,其产业发展的潜力已经突显。除了重大传染病领域,合成生物技术在检测诊断试剂的快速和高效开发、新型治疗药物和疫苗的产品设计和功能验证、生产工艺创新领域都具有极大的潜力。中国首个合成生物技术药物在美许可进入临床研究,标志着中国医药合成生物技术发展进入了一个新的台阶。
      随着更多合成生物技术在医药领域的研究更加深入、商业资本的大力投入和政府正确的方向引导,相信合成生物技术将会为人类在医药领域的发展带来重大贡献。由此可见,医药合成生物技术发展已经初露锋芒,未来可期!
(责任编辑:admin)
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